亲爱的莫泽中心的朋友:
COVID-19给我们所有人带来了前所未有的挑战，包括我们这些在肯尼迪·克里格研究所莫泽白质营养不良中心工作的人。狗万体育官方app下载继约翰·霍普金斯大学之后，肯尼迪·克里格推出了一系列协议，以保护患者、学生、员工和公众免受新型冠状病毒感染。这些措施包括减少与COVID-19无关的所有实验室工作，并优先考虑对我们的工作“至关重要”的实验室功能。我们尽了自己的力量，向肯尼迪·克里格和约翰·霍普金斯大学的COVID-19研究实验室和医务人员捐赠了个人防护设备和其他资源，并将我们在实验室的工作仅限于必要的职责。
COVID-19对LBSL研究的影响:
有了这些变化，我们认为现在是一个很好的时机，让大家了解这是如何影响我们关于脑干和脊髓累及及乳酸盐升高(LBSL)的脑白质病研究的。在确定实验室工作的优先次序时，几个项目和实验被暂时搁置。当然，某些实验室功能必须继续下去:约翰·霍普金斯动物资源研究中心的兽医和技术人员维护我们的老鼠，像往常一样提供干净的笼子和食物，我们每周照顾一次窝，交配，维护我们老鼠的整体健康。
就细胞工作而言，正如你们所知，我们的LBSL细胞模型需要几个月的定期护理，直到它们准备好进行评估。为了防止失去几个月的工作成果，我们认为这些过程是“必不可少的”，我们一直在维护这些细胞模型，直到它们达到可以安全冷冻的程度。这包括神经元细胞模型和大脑类器官的生长和维持。由于约翰·霍普金斯大学的许多实验室已经减少了他们的运作，我们正在探索将冷冻样本送往在此期间仍在运营的公司进行分析的选择。这些公司声誉良好，价格也相当，虽然我们过去也使用过一些这样的公司，但如果可能的话，我们通常会选择支持自己的实验室进行这些类型的实验。
在家工作:
虽然我们现在不能像平时那样在实验室做那么多的工作，但我们已经适应了在家工作。COVID-19危机至少让我们有机会阅读科学期刊和协议，解决最近的问题，规划未来的实验，寻找和申请资助机会，以及规划和撰写论文。我们也在跟进我们的数据分析，这可能非常耗时。
例如，我们可以通过约翰·霍普金斯实验室使用的细胞培养箱内的高分辨率显微镜IncuCyte，捕捉固定频率的细胞图像。3月，我们将LBSL细胞放置在一个允许细胞发育的环境中，并设置IncuCyte在接下来的两天中每小时拍摄一次细胞照片，然后在接下来的五天中每8小时拍摄一次。这产生了12000多张图片。用软件来分析这种大小的数据是非常昂贵的，所以我们一直在设计自己的内部编码程序来组织这些图像，识别其中的细胞，并在一周的时间内跟踪每个细胞，以了解这些细胞是如何随时间变化的。
正在进行的临床研究:
关于临床研究，我们将继续每六个月通过对参与者家中的远程访问收集LBSL患者的信息，以更多地了解LBSL的进展。特别是，我们正在使用可穿戴加速计(测量运动的设备)来确定LBSL患者的行走和平衡随时间的变化。我们的研究小组正在使用笔记本电脑上的软件程序分析这些来自家庭的数据。
到目前为止，关于LBSL参与者和年龄、性别匹配的健康志愿者的数据表明，在家里用可穿戴加速计收集数据，与亲自进行测试或在肯尼迪克里格(Kennedy Krieger)的物理治疗实验室使用黄金标准设备进行测试一样有效。与健康志愿者不同，LBSL参与者的站立平衡确实会随着时间发生变化，而这种变化很容易被可穿戴加速度计检测到。当LBSL参与者在行走时佩戴这些设备时，也显示出步态不协调的迹象。我们跟踪这些步态和平衡的迹象，以确定这些迹象在几个月或几年里的变化有多快。一旦一种治疗方法被开发出来，这些步态和平衡迹象将成为我们在该治疗的临床试验中遵循的关键指标，以了解这种治疗是否在预防或逆转LBSL的运动残疾。
我们非常感谢和高兴的是，我们的与会者在这一困难时期继续与我们合作。谢谢你! !我们也希望有更多的人加入我们的学习。进展的主要限制是，我们需要至少5-10个更多的参与者来准确解释信息，并发布下一阶段的工作。目前，我们正在写一篇关于第一次研究访问的结果的论文。我们还与阿姆斯特丹的Marjo van der Knaap教授和Marc Engelen博士合作，开始招募欧洲研究参与者。他们将参与的程序已获批准。我们最近用捐赠的资金为他们购买了与我们在北美使用的相同的可穿戴设备。由于COVID-19疫情，欧洲研究的招募工作暂停，但我们将在安全的情况下尽快恢复我们的工作。
数据科学与人工智能更新:
我们还继续扩大我们在数据科学和人工智能方面的能力，开发新的算法来分析核磁共振成像和之前在这封信中提到的临床数据。我们一直在开发急需的方法，利用人工智能来了解疾病的进展。由于这项工作完全基于计算机编码，我们的成像和人工智能团队受到大流行的影响最小，令人鼓舞的是，该团队保持了正常的进度。除了继续在这些模型上工作，我们每周通过电话会议与合作者见面一次，我们一直在寻找新的机会来展示论文和申请拨款。
我们希望这篇时事通讯能让你在这段时间里安全和健康。我们感谢你们对我们研究的支持和兴趣，我们期待着在COVID-19危机结束后回到实验室。
愿一切都好！
阿里·法特米，医学博士，MBA
莫泽白质营养不良中心主任
肯尼迪·克里格研究所首席医疗官狗万体育官方app下载
请帮助我们继续进行重要的研究，以改善受LBSL影响的人的生活。来自像您这样的个人的财政支持帮助我们加大了努力，以便找到治疗方法，甚至可能治愈疾病。请考虑拜访作为礼物这个链接．