2018年年末更新：
随着年底掌握，我想让你知道发生了什么肯尼迪克里格研究所的Moser中心为leukodystrophies狗万体育官方app下载。这是一个忙碌的一年，有很多伟大的活动！
我们很高兴地宣布，该中心是两个令人兴奋的临床试验的网站：对肾上腺胁迫（ALD）的儿科维生素D试验 - 我们正在积极招募患者 - 以及一个成年矿业蛋白审判一种肾上腺髓神经病变(AMN)，我们已经招募了几名成年男性，研究正在进行中(我们不再招募新的患者)。
在替补方面，我们继续进行广泛的研究，以确定和测试ALD的新疗法。使用纳米技术平台被称为树枝状体，我们将结果发表于2018年9月24日神经内科的第一批名为D-NAC的结果。在本研究中，我们表明与抗氧化剂NAC缀合的聚酰胺纳米纳米二聚体标准化高度异常患者衍生免疫细胞的炎症行为。该产品正在通过启动公司向临床试验向前迈进，并讨论食品和药物管理局。
在我们的实验室中，我们现在通过使用更新的化合物D-4PBA来扩展该研究
（4-苯基丁酯）。通过慷慨的捐款和Bran的Hope Foundation，我们有非常令人兴奋的试点数据，但需要通过更多的测试来验证数据。我们预计额外的100,000美元至20万美元将允许这项工作继续。
在临床研究方面，我们继续研究脊髓MRIS的脊髓MRIS与AMN的交叉标准化。The funding we received from the Orphan Disease Center at the University of Pennsylvania’s Perelman School of Medicine—the center raised the funds through its Million Dollar Bike Ride fundraising event—has allowed us to develop novel imaging methods of the spinal cord that could serve as markers of disease progression and will be potentially essential for conduction of clinical trials. Before we can start scanning patients with AMN, we need to obtain funding to pay for the imaging studies, the costs to complete such a study is very high (close to a million dollars) and would need to do in a multicenter fashion. We are hopeful that with a set of pilot data which could be done with $100,000 we would be able to obtain sufficient data to apply for a larger grant together with other ALD centers.
我们中心正在与艾登·杰克·西格基金会合作，开发一种标准方案，用于监测出生时被诊断患有ALD的男孩。我们提交了一份摘要我们希望在该组织的2019年年会。
在Moser中心，我们采取了跨学科方法，为白科医疗患者提供全面的护理。我们的区别是我们不仅仅是诊断患者并识别新疾病。我们将患者视为个人，推荐个性化治疗并努力为他们找到治疗。在雨果博士博士的脚步之后，该中心与全国各地的其他白卵管中心合作，以确保我们的每一个患者都能得到最好的照顾。感谢您继续相信我们的使命。
如果您对Moser中心做出贡献，我们会得到荣幸。ALD社区是我们的家庭，而不是对我们来说比消除这种疾病更重要。
你的，
阿里•法特米医学博士
莫泽白质营养不良中心主任