简·洛克伍德上二年级的时候，就已经被同学们取笑了。同学们不明白为什么体育课上让她小女孩坐在外面，而其他人都得跑着去上。他们当然不赞成。
于是，在她妈妈的帮助下，她坐下来写了一封信。然后她大声朗读给同学们听:“我有肌肉萎缩症，”她解释道。所以，如果她不参加体育或其他繁重的活动，并不是因为她不想参加，也不是因为她是老师的宠儿。万博登录wanbotiyu.com那是因为她做不到。在那之后，她的同学们就休息了。现在14岁了，简仍然像她能做的那样活跃，喜欢大多数十几岁的女孩做的事情。但她的医生、肯尼迪克里格研究所(Kennedy Krieger Institute)遗传肌肉疾病中心(Center for Genetic Muscle Disorders)主任凯瑟琳瓦格纳(Kathryn Wagner)说，她的病情正在恶化，可供选择的治疗方案很少。狗万体育官方app下载
这正是瓦格纳希望改变的。
在正常情况下，肌肉有很大的能力从自然磨损和撕裂中恢复，而肌肉营养不良的患者则不是这样。肌肉更容易分解，不能完全再生，随着时间的推移，最终导致虚弱。与许多肌肉萎缩症不同的是，对于简被诊断出的一种罕见类型:四肢带肌萎缩症，目前还没有临床试验。
瓦格纳关于新型治疗方法的研究可能在未来像简这样的病人身上发挥重要作用——这是推动肯尼迪·克里格病人护理的转译研究的典型例子。“我的工作应该适用于许多不同的肌肉疾病，”她解释道。“它跨越了特定疾病之间的界限，因此针对一种形式的肌肉萎缩症开发的疗法可以应用到另一种形式的肌肉萎缩症上。”
目前一项临床试验的重点是一种可以保存和再生肌肉的药物。当试验结束时，治疗结果将为像简这样的病人带来希望。如果成功的话，瓦格纳相信药物治疗将在未来五年内问世。与此同时，瓦格纳与简的家人合作，控制她的病情，让她保持强壮，这样当那个时刻到来时，她就会做好准备。
“我们很幸运能找到瓦格纳医生。她和简一见如故，我从一开始就知道他们是天作之合。”简的母亲也叫简。“她的临床工作和研究工作的结合是至关重要的。我们喜欢和她一起工作。”
